オンパットロの特徴製品特性

オンパットロは
トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの症状改善が期待できる、
世界初のsiRNA製剤です。

  1. オンパットロはRNAi※1によりトランスサイレチン(TTR)の産生を特異的に阻害する世界で初めてのsiRNA※2製剤です。

  2. オンパットロは3週に1回投与する点滴静注製剤です。

  3. トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー患者を対象とした国際共同第Ⅲ相試験において、

    1. 投与18ヵ月時点におけるmNIS+7(補正神経障害スコア+7)スコアのベースラインからの変化量(最小二乗平均±SE)は、オンパットロ群で-6.0±1.7、プラセボ群で28.0±2.6であり、両群の差は-34.0±3.0(p<0.001、MMRM法)でした。
    2. オンパットロを投与した際の血清中TTR濃度の平均減少率は 18ヵ月間で77.7%でした。
  4. トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー患者を対象とした国際共同第Ⅲ相試験において、安全性評価対象例148例(日本人7例を含む)のうち、94例(63.5%)に副作用が認められました。主な事象は、Infusion reaction (27.0%)、下痢(9.5%)、末梢性浮腫(6.8%)及び無力症 (6.1%)等でした。(承認時)

    また、重大な副作用として、Infusion reaction、房室ブロックがあらわれることがあります。

  1. RNA interference
  2. small interfering RNA