オンパットロの特徴製品特性

オンパットロはRNAi^※1によりトランスサイレチン(TTR)の産生を特異的に阻害する世界で初めてのsiRNA^※2製剤です。
オンパットロは3週に1回投与する点滴静注製剤です。
トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー患者を対象とした国際共同第Ⅲ相試験において、
1. 投与18ヵ月時点におけるmNIS＋7(補正神経障害スコア＋7)スコアのベースラインからの変化量(最小二乗平均±SE)は、オンパットロ群で－6.0±1.7、プラセボ群で28.0±2.6であり、両群の差は－34.0±3.0(p＜0.001、MMRM法)でした。
2. オンパットロを投与した際の血清中TTR濃度の平均低下率は 18ヵ月間で77.7%でした。
重大な副作用として、Infusion reaction、房室ブロックがあらわれることがあります。主な副作用は、3％以上に下痢、便秘、悪心、嘔吐、末梢性浮腫、無力症、疲労、浮動性めまい、紅斑が報告されています。

詳細は添付文書の副作用の項及び臨床成績の項の安全性の結果をご参照ください。