臨床成績APOLLO試験主要評価項目

投与18ヵ月時点におけるmNIS＋7スコアのベースラインからの変化量

mITT集団を対象に投与18ヵ月時点におけるmNIS＋7スコアのベースラインからの変化量(最小二乗平均±SE)を解析した結果、両群の差は－34.0±3.0(オンパットロ群：－6.0±1.7、プラセボ群：28.0±2.6)であり、ニューロパチーに関してプラセボ群に比べてオンパットロ群で有意な改善が認められた(p＜0.001、MMRM法)。

ベースライン値(平均±SD)：オンパットロ群80.9±41.5、プラセボ群74.6±37.0 ※ オンパットロ群－プラセボ群

承認時評価資料：
日本人を含む国際共同第Ⅲ相試験(ALN-TTR02-004試験)