mNIS＋7スコア
投与12ヵ月時点におけるmNIS＋7スコアの平均変化量(95％CI)は、APOLLO-オンパットロ群でAPOLLO試験ベースラインに対して－4.0(－7.7、－0.3)、APOLLO-プラセボ群で本試験登録時に対して－1.4(－6.2、3.5)、海外第Ⅱ相OLE-オンパットロ群で海外第Ⅱ相OLE試験ベースラインに対して－4.7(－11.9、2.4)であった。
Norfolk QOL-DNスコア
投与12ヵ月時点におけるNorfolk QOL-DNスコアの平均変化量(95％CI)は、APOLLO-オンパットロ群でAPOLLO試験ベースラインに対して－3.9(－8.1、0.3)、APOLLO-プラセボ群で本試験登録時に対して－4.5(－9.6、0.7)であった。
握力
投与12ヵ月時点における握力(平均±SD)は、APOLLO-オンパットロ群で18.69±14.20kgであったのに対し、APOLLO-プラセボ群では11.01±9.43kgであった。
10-MWT(10メートル歩行試験)
投与12ヵ月時点における10メートルの歩行速度(平均±SD)は、APOLLO-オンパットロ群で0.90±0.48m/sであったのに対し、APOLLO-プラセボ群では0.60±0.42m/sであった。
＜参考情報＞ mBMI
投与12ヵ月時点におけるmBMIは、APOLLO-オンパットロ群および海外第Ⅱ相OLE-オンパットロ群では維持され、APOLLO-プラセボ群では親試験でみられた低下が抑えられた。
NT-proBNP
投与12ヵ月時点における血清中NT-proBNP濃度(幾何平均±SE)は、APOLLO-オンパットロ群で405.44±51.41pg/mL、海外第Ⅱ相OLE-オンパットロ群で120.47±39.58pg/mLであったのに対し、APOLLO-プラセボ群では654.32±149.75pg/mLであった。
PNDスコア、FAPステージ
親試験ベースラインから本試験登録時および 本試験登録時から12ヵ月後におけるPNDスコア、FAPステージが改善または悪化した、および変化なしの割合は、各群で以下のとおりであった。
