オンパットロはトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー^※の症状改善が期待できる、世界初のsiRNA製剤です。

※「遺伝性ATTR(ATTRv)アミロイド―シス」、「FAP(Familial Amyloid Polyneuropathy)」とも呼ばれています。