臨床成績APOLLO試験副次評価項目

投与18ヵ月時点におけるNorfolk QOL-DNスコアのベースラインからの変化量

mITT集団を対象に投与18ヵ月時点におけるNorfolk QOL-DNスコアのベースラインからの変化量(最小二乗平均±SE)を解析した結果、両群の差は－21.1±3.1(オンパットロ群：－6.7±1.8、プラセボ群：14.4±2.7)であり、プラセボ群に比べてオンパットロ群で有意な改善が認められた(p＜0.001、MMRM法)。

ベースライン値(平均±SD)：オンパットロ群59.6±28.2、プラセボ群55.5±24.3 ※ オンパットロ群－プラセボ群

承認時評価資料：
日本人を含む国際共同第Ⅲ相試験(ALN-TTR02-004試験)