臨床成績副次評価項目1

 

Norfolk QOL-DNスコア

投与18ヵ月時点におけるNorfolk QOL-DNスコアのベースラインからの変化量

mITT集団を対象に投与18ヵ月時点におけるNorfolk QOL-DNスコアのベースラインからの変化量(最小二乗平均±SE)を解析した結果、両群の差は-21.1±3.1(オンパットロ群:-6.7±1.8、プラセボ群:14.4±2.7)であり、プラセボ群に比べてオンパットロ群で有意な改善が認められた(p<0.001、MMRM法)。

Norfolk QOL-DNスコアのベースラインからの変化量の推移(mITT集団)
Norfolk QOL-DNスコアのベースラインからの変化量の推移(mITT集団)
ベースライン値(平均±SD):オンパットロ群59.6±28.2、プラセボ群55.5±24.3 ※ オンパットロ群-プラセボ群
  1. 社内資料(承認時評価資料):日本人を含む国際共同第Ⅲ相試験(ALN-TTR02-004)